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Étude IDIOME : étude de phase 2, randomisée évaluant l’efficacité et la sécurité de l’ivosidenib, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation IDH1. Les syndromes myélodysplasiques sont un groupe de cancers de la moelle osseuse caractérisés par un défaut de maturation des cellules sanguines : globules rouges, globules blancs et plaquettes. Ils évoluent souvent en leucémie aigüe myéloïde. L’âge moyen du diagnostic de cette pathologie est de 70 ans. L’origine de cette maladie est encore mal connue mais peut être lié à des mutations génétiques ou aux traitements de chimiothérapie. Les mutations sur les gènes codant pour l’isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) sont présents dans 10 à 20% des cas de leucémie aiguë myéloïde. Cette mutation induit une surproduction de l’enzyme IDH, ce qui conduit à l’inhibition de la maturation des cellules du sang et donc l’accumulation de ces dernières. Les traitements de références sont souvent symptomatiques (transfusion sanguine, facteur de croissance). D’autres traitement sont envisageables comme l’allogreffe de cellules souches, la chimiothérapie et l’immunothérapie. L’ivosidenib empêche la surproduction de l’enzyme IDH et rétablit la maturation des cellules du sang. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’ivosidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation IDH1. Les patients seront répartis en 3 groupes selon les caractéristiques de leur cancer. Tous les patients recevront de l’ivosidenib tous les jours pendant 4 semaines. Le traitement sera répété en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis cliniquement chaque semaine lors de la première cure, toutes les 2 semaines lors des 2 cures suivantes, puis mensuellement pour une durée maximale de 60 mois.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

GFM-Aza-Ida-09 : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance de l’association d’idarubicine et d’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque élevé ou intermédiaire 2. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer l’efficacité et la tolérance de l’association d’idarubicine et d’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque ou risque intermediaire. Les patients recevront des injections d'azacitidine pendant une semaine et une perfusion d’idarubicine le jour d'après. Le traitement sera répété toutes les quatre semaines jusqu'à six cures, en absence de rechute ou d'intolérance.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude APR-246 : étude de phase 1b/2 évaluant l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 en association avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Le traitement aura pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. L’azacitidine fait partie des agents hypométhylants qui sont de nouveaux médicaments de plus en plus utilisés dans le traitement des SMD, ils agissent comme une chimiothérapie mais réactivent aussi certains gènes des cellules anormales qui, inactivés, jouent un rôle dans l’évolution de la maladie. Dans les cellules cancéreuses, les facteurs qui programment la disparition des cellules pour permettre leur renouvellement se trouvent inactivés, parmi ces facteurs il y a le P53. L’APR-246 est fabriqué pour réactiver le facteur P53 lorsqu’il a subi une mutation qui le rend inactif. Il permet donc l’élimination des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 associé avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. L’étude comprendra 2 phases. Lors de la première phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 4 jours lors d’une phase initiale puis pendant 4 jours, toutes les 4 semaines. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. La dose d’APR-246 sera progressivement augmentée par groupe de patients afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième phase de l’étude. Lors de la deuxième phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 5 jours, toutes les 4 semaines à la dose la mieux adaptée établie lors de la première phase. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. Le traitement sera répété jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients seront revus après la troisième et la sixième cure, ils sont suivis pendant au moins 24 mois après le début de l’étude.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies aiguës, Leucémies chroniques,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude GFM-SGi-110 : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par SGI-110, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30 % de blastes, ou une leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), en échec après au moins 6 cures d’un traitement par azacitidine ou décitabine, ou en rechute après réponse. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par SGI-110, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30% de blastes, ou une leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), non répondeurs après au moins 6 cures d’un traitement par azacitidine ou décitabine, ou en rechute après réponse. Les patients recevront un traitement par SGI-110 administré en injection sous-cutanée, pendant cinq jours, répété tous les vingt-huit jours. Ce traitement est répété pendant au moins 9 cures en l’absence de progression, ou jusqu’à la rechute en cas de réponse au traitement. Les patients seront revus après chaque cure de traitement. Le bilan de suivi comprendra un examen clinique, un examen biologique, et un examen cytologique réalisé toutes les 3 cures.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies aiguës, Leucémies chroniques,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

GFMaza-05 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité de l'azacitidine, en traitement d’entretien après chimiothérapie intensive, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l'administration d'azacitidine, en traitement dit d'entretien (devant diminuer le risque de rechute) consécutif à une chimiothérapie intensive, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. Les patients en rémission complète ou partielle à l’issue de la chimiothérapie intensive recevront, dans les quatre semaines, un traitement d’entretien comprenant une ou deux injection(s) d'azacitidine tous les jours pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients répondant favorablement au traitement d'entretien continueront à recevoir le traitement, sans limitation de durée. La réponse au traitement sera évaluée à travers une prise de sang tous les mois et un prélèvement de moelle osseuse tous les 6 mois.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-DEC-LMMC-2007-02 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité de la décitabine, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC). [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de la décitabine, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique. Les patients recevront une perfusion de décitabine (1h) tous les jours pendant cinq jours. Ces traitements seront répétés toutes les quatre semaines, jusqu’à six cures. L’efficacité du traitement sera évaluée après trois et six cures de traitement. Les patients répondeurs après les six premières cures recevront le même traitement sans limitation de durée, en l'absence d’intolérance. Durant le traitement, les patients seront suivis tous les mois pendant les six premiers mois, puis tous les deux mois. Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis tous les trois mois. Les patients pourront également participer à une étude biologique associée nécessitant un prélèvement de sang avant le début du traitement, après trois et six cures, puis six mois après la dernière cure.

• Pays France,
• Organes Sang Hématologie - Autres, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude GFM-LMMC-ELTROMBAG : étude de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique et thrombopénique. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique et thrombopénique. Cette étude comprendra deux parties : Durant la première partie de l’étude, les patients recevront des comprimés d’eltrombopag tous les jours, pendant au moins douze semaines. Dans le cadre de cette première partie, différentes doses d’eltrombopag seront testées jusqu’à obtention de la dose la mieux adaptée. Durant la deuxième partie, les patients recevront un traitement par eltrombopag à la dose la mieux adaptée, déterminée dans la première partie, jusqu’à rechute ou intolérance ou pendant une durée maximale de deux ans. Par ailleurs, les patients bénéficieront d’un examen biologique comprenant un prélèvement sanguin et une aspiration médullaire réalisés à l’inclusion, puis à douze semaines de traitement, puis à la fin du traitement, et une biopsie médullaire réalisée à l’inclusion et à la fin du traitement.

• Pays France,
• Organes Leucémies chroniques,
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude GFM-DAC-CMML : étude de phase 3, randomisée, comparant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par décitabine avec ou sans hydroxyurée (Hydréa), par rapport à l’hydroxyurée seule, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique avancée. L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par décitabine avec ou sans hydroxyurée, par rapport à hydroxyurée seule, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique avancée. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront un traitement par décitabine administré en perfusion intraveineuse, tous les jours, pendant cinq jours. Ce traitement sera répété tous les vingt-huit jours jusqu’au décès, ou la transformation de la maladie en leucémie aiguë myéloblastique (LAM), ou la progression de la myéloprolifération après un minimum de trois cures de traitement. Les patients ayant un taux de leucocytes > 30 G/L, recevront des comprimés d’hydroxyurée, pendant les trois premières cures de traitement. Les patients du deuxième groupe recevront des comprimés d’hydroxyurée administrés tous les jours jusqu’au décès, ou la transformation de la maladie en leucémie aiguë myéloblastique (LAM), ou la progression de la myéloprolifération après un minimum de trois cures de traitement. Les patients seront revus après trois et six cures de traitement et à la sortie de l’étude. Le bilan de suivi comprendra notamment un examen biologique (un prélèvement de sang et biopsie).

• Pays France,
• Organes Leucémies chroniques,
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-EPO-QoL : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité de l'Epoetine Bêta comme traitement de l’anémie chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de faible risque. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’Epoetine Bêta dans le traitement de l’anémie chez des patients ayant un syndrome myélodysplasiques de faible risque. Les patients recevront une injection d’Epoetine Bêta deux fois par semaine pendant 24 semaines. La réponse au traitement sera évaluée après 12 semaines de traitement. En absence de réponse, les patients pourront recevoir en plus une injection de lénograstim 13, trois fois par semaine, jusqu’à la fin du traitement. La qualité de vie sera évaluée à l’inclusion et après 12 et 24 semaines de traitement.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Autres (cryothérapie, radiofréquence, homéopathie,...),

GFM-Aza-Epo-2008-01 : Essai de phase 2 randomisé évaluant l’efficacité d’un traitement par azacitidine associé ou non à de l’époétine béta, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’association de l’époéitin-beta à un traitement par azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront une injection d’azacitidine pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété tous les quatre semaines, jusqu’à six cures, en absence de rechute. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe, associé à une injection d’époéitine-béta toutes les semaines. Les patients répondant au traitement recevront ensuite un traitement d’entretien comprenant douze cures supplémentaires d’azacitidine. Au cours de cet essai, les patients complèteront deux questionnaires de qualité de vie et pourront participer à une étude biologique associée nécessitant des prélèvements de sang et de moelle osseuse, au début de l'essai, après six cures et à la fin du traitement ou lors de la rechute. Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis tous les trois mois pendant deux ans.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,